Les 4 lauréats 2020 pour le programme « Maladies de la vision : origines et traitements »
Depuis 2015, dans le cadre de son action de financement de la recherche médicale, l’UNADEV s’est rapprochée de l’Alliance pour les sciences de la Vie et de la Santé (AVIESAN*) avec la création d’une procédure d’attribution de subventions. Chaque année, nombre d’équipes de recherches sur les maladies de la vision répondent ainsi à l’appel à projet. Pour 2020, 4 lauréats ont donc été retenus et verront leurs projets de recherche financés par l’UNADEV sur la période 2020-2023 et ce pour un montant total de 871 000 euros.
Voici ces quatre lauréats à travers une approche simplifiée de leur programme d’investigations.
Angelo ARLEO (Paris) : “Comprendre le lien entre les changements cellulaires et les symptômes visuels dans la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA).”
« L’objectif général est d’établir un continuum de connaissances anatomiques, cliniques et fondamentales pour mieux comprendre et prévenir les transitions entre vieillissement visuel naturel et pathologique. Nous nous concentrons sur la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), une cause majeure de perte visuelle irréversible dans le monde qui a été classée comme une maladie oculaire prioritaire par l’OMS. Notre objectif principal est de relier les changements cellulaires dans la rétine aux symptômes visuels chez les patients DMLA. (…) La prédiction précoce du risque de DMLA et/ou de la transition de stade améliorerait considérablement le diagnostic et la gestion de la maladie. Elle contribuerait à développer des interventions de préservation de la vision centrées sur le patient, afin de maintenir l’autonomie et de limiter les comorbidités comme les chutes. »
Francine BEHAR-COHEN (Paris) : « Vers l’élucidation de l’implication de la voie minéralocorticoide dans la DMLA.»
« La Dégénérescence Maculaire Liée à l’Age (DMLA) est la première cause de cécité après 60 ans dans les pays industrialisés. Cette maladie multifactorielle se présente sous deux formes : une forme dite « sèche » et une forme « humide » ou néovasculaire. La forme néovasculaire complique environ la moitié des DMLA. (…) En utilisant des approches pharmacologiques et transgéniques, nous avons montré que le blocage de la voie mineralocorticoïde (MR) était efficace dans les modèles pertinents de DMLA humide et dans une étude pilote. (…) Afin d’optimiser la conception d’un essai clinique randomisé pour tester ce traitement dans la DMLA humide ne répondant pas à l’anti-VEGF, nous proposons de conduire des recherches permettant d’identifier quel type de patients pourrait répondre à ce traitement, à quel moment dans le cours de la maladie l’administrer et comment évaluer son effet. »
Pascale BELENGUER (Toulouse) : « Atrophie Optique Dominante, origine et traitement. »
« L’impact des handicaps visuels (atrophies optiques, glaucome, dégénérescence maculaire) s’accroît dans nos pays développés avec l’augmentation de la communication visuelle et le vieillissement de la population. Les atrophies du nerf optique, dont l’Atrophie Optique Dominante (AOD) causée par des mutations de la protéine mitochondriale OPA1, sont souvent liées à des défauts des mitochondries, les centrales énergétiques de nos cellules. L’origine de l’AOD est encore mal comprise et il n’existe pas de traitement. Un des défis est de comprendre pourquoi les cellules ganglionnaires de la rétine (CGRs) dont les axones forment le nerf optique, sont particulièrement sensibles aux mutations d’OPA1 pourtant présentes dans toutes les cellules. »
Vasiliki KALATZIS (Montpellier) : “Compréhension de la physiopathologie et validation d’une stratégie de correction génomique par CRISPR/Cas9 du gène USH2A dans des organoïdes rétiniens humains.”
Les dystrophies rétiniennes héréditaires (DRH) sont caractérisées par une perte progressive de la vision due à la dégénérescence des cellules photosensibles de la rétine. Actuellement, il n’existe aucun traitement. Des essais cliniques de thérapie génique rétinienne sont en cours. La limitation de ses essais est la capacité de clonage du véhicule utilisé. A cause de cette limitation, la thérapie génique pour des DRH due à des grands gènes est moins avancée. Nous avons récemment développé une stratégie très efficace pour corriger des mutations d’un grand gène (…) Par conséquent, notre stratégie pourrait bénéficier à un grand nombre de patients. »
A travers cette action, l’UNADEV renforce sa mission de lutte contre les maladies cécitantes.
* A propos de l’AVIESAN : Créée en avril 2009, Aviesan rassemble les grands acteurs en sciences de la vie et de la santé en France. Aviesan est née de la volonté d’accroître les performances de la recherche française, en favorisant sa cohérence, sa créativité et son excellence. Cette mission appelle une coordination scientifique des grandes thématiques de recherche, transversales à tous les organismes, et une coordination opérationnelle des projets, des ressources et des moyens. Aviesan réunit 9 membres fondateurs (Inserm, CNRS, CEA, INRIA, CPU, CHRU, IRD, Institut Pasteur) et des membres associés. Sur le plan opérationnel, Aviesan est organisé en 9 instituts thématiques multiorganismes (ITMO) qui assurent l’animation des communautés scientifiques et portent des missions d’expertise. L’Inserm assure la présidence de Aviesan depuis sa création. aviesan.fr